美国俄亥俄州大学综合癌症中心Arthur G. James肿瘤医院和Richard J. Solove研究所研究小组近日在《临床癌症研究杂志》上发表文章表示，经基因修饰后的免疫细胞能有效治疗多发骨髓瘤。
在该研究中，研究者利用了细胞系和来自患者的新鲜骨髓瘤细胞，对细胞进行基因修饰，产生经基因工程改造的T细胞，表达靶向于CS1分子的受体，随后通过体外实验和动物实验来验证这些细胞杀伤人多发骨髓瘤细胞的能力。
主要发现如下：
●与对照细胞相比，经修饰后的T细胞能更好地识别过表达CS1的多发骨髓瘤细胞，识别后的活化更强。
●研究者成功获得了来自患者的修饰后的新鲜T细胞，并在实验室环境中成功生长、扩增，这些细胞能有效识别和清除骨髓瘤细胞。
●在动物模型中，经修饰后的T细胞显著降低瘤负荷、延长总生存：在治疗后44天，免疫治疗的所有小鼠仍存活，而另外两个对照组的存活率仅分别为29%和17%。
研究的主要研究者之一、该研究所副教授，多发骨髓瘤专家Craig Hofmeister介绍道：“尽管当前药物研发和骨髓移植都有了很大进步，但多发骨髓瘤仍然无法治愈，几乎所有的患者最终都会复发。这项研究代表了治疗多发骨髓瘤的一种新策略，我们希望能尽快将这项研究的成果引入I期临床试验。”
研究的另一位主要研究者、该研究所副教授Jianhua Yu则表示：“我们的研究显示，通过对T细胞进行修饰，使其靶向于CS1分子，这些T细胞能有效破坏人多发骨髓瘤细胞。它的一个重要优势是这些治疗性T细胞有在机体内复制的能力，因此能够抑制肿瘤生长，或可预防长期肿瘤复发。”