[ASH 2015]IST联合艾曲波帕方案治疗重型再生障碍性贫血疗效显著

作者:肿瘤瞭望   日期:2015/12/18 18:14:55  浏览量:23282

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第57届美国血液学会议上,一项关于免疫抑制治疗(IST)联合艾曲波帕方案治疗再生障碍性贫血(SAA)的研究获得了突破性成果,被评为8项血液学领域的重大研究之一(大会摘要号:LAB-2)。

  第57届美国血液学会议上,一项关于免疫抑制治疗(IST)联合艾曲波帕方案治疗再生障碍性贫血(SAA)的研究获得了突破性成果,被评为8项血液学领域的重大研究之一(大会摘要号:LAB-2)。来自NIH的Danielle M. Townsley博士在口头报告中介绍了其研究成果。研究发现,IST联合艾曲波帕方案治疗SAA耐受性好、血象恢复快,同时显著提高了反应率。

 

  重型SAA是骨髓衰竭性疾病,出现贫血、中性粒细胞及血小板减少进而导致疲劳、出血、感染为主要表现。造血干细胞移植及环孢素联合马抗胸腺细胞球蛋白(hATG)为SAA标准的治疗方案,近30年IST方案治疗SAA疗效变化不大,总体反应率60%~65% ,完全反应率10%。艾曲波帕是口服TPO受体激动剂,用于治疗再生障碍性贫血,近40%患者单药治疗血象改善。

 

  Townsley博士进行了一项II期临床试验,探究该艾曲波帕联合标准免疫抑制治疗(IST)方案治疗SAA患者的疗效及安全性。2012年6月~2015年10月,共入组88例初治SAA患者,按1:1:1随机分为3组,给予IST联合EPAG方案,三组EPAG日剂量均150 mg,但给药间隔不同。以治疗第6个月的完全缓解率(CR)为初始观察终点。

 

  研究结果显示,三组患者治疗第6个月完全缓解率分别为33 %、26 %和54 %,总体造血反应率依次为80 %、87 %和92%。所有患者均有血象改善,脱离血小板输注依赖中位时间32 天,脱离红细胞输注依赖中位时间42天。严重白细胞减少患者白细胞改善中位时间47天。大部分患者耐受性好,两例患者因严重皮肤反应停用EPAG,6例患者因疾病进展或耐药在初始观察终点前退出试验。

 

  此项研究表明,IST联合艾曲波帕方案治疗重型SAA患者可能通过加快有效造血恢复,进而显著提高总体造血反应率。该方案有望成为新诊断SAA患者的治疗选择。

 

  原文链接:Eltrombopag Added to Standard Immunosuppression for Aplastic Anemia Accelerates Count Recovery and Increases Response Rates.

版面编辑:张楠  责任编辑:付丽云

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免疫抑制治疗艾曲波帕方案

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