由中国药学会抗肿瘤药物专业委员会主办的第七届肿瘤转化研究学术论坛，致于将前瞻性学术与临床研究相结合，交流肿瘤最新的研究进展。我们有幸邀请到了中国药学会抗肿瘤药物专业委员会主任委员、本次论坛主席、国家癌症中心副主任、中国医学科学院肿瘤医院副院长石远凯教授谈谈我国自主研发抗肿瘤药物的现状和前景。

　　肿瘤瞭望：分子靶向药物在肺癌领域中的成绩一向非常好，您作为北京市抗肿瘤分子靶向药物临床研究重点实验室的主任，请您谈一谈目前我国正在研发的新的分子靶向药物有哪些？

　　石远凯教授：实际上这些年靶向治疗在肺癌甚至是其它恶性肿瘤方面都有很多的临床研究，同时也取得了非常大的进展，成绩非常显著。特别是我们国家自己研发的一些具有独立自主知识产权的新药已经进入或者即将进入临床试验。其中一个标致性的药物是盐酸埃克替尼，埃克替尼是我国研发的新药， 2015年获得了国家科学技术进步奖一等奖。该药经过10年的研发于2011年上市，上市后又陆续有一些新的研究结果问世。今年埃克替尼还会有一项新的研究成果即将发表，即在表皮生长因子受体基因敏感突变的晚期肺癌患者的一线治疗中，埃克替尼与传统的培美曲塞联合顺铂头对头比较的临床研究，结果非常值得期待。我们已经把摘要投到了美国的肿瘤学会（ASCO）今年的年会。

　　第二个非常有代表性的药物是新一代EGFR-TKI。埃克替尼等第一代EGFR-TKI用了一段时间之后，患者会发生耐药，发生耐药之后应该怎么办？这是我们非常关心的一个问题，大量研究也显示患者的耐药性机制非常复杂，其中最主要的一种耐药机制是EGFR20号外显子T790M突变，这是第一代EGFR-TKI治疗后耐药的最主要的原因。我们国家自主研发的新药艾维替尼目前已经进入临床研究，另外还有迈华替尼也已在进行临床试验当中，未来结果非常值得期待。

　　第三种是针对其它靶点的抑制剂，比如多靶点抑制剂安罗替尼，2015年世界肺癌大会上的一项II期临床试验已经报告了它在非小细胞肺癌三线治疗中的结果，和安慰剂比较获得了显著的无进展生存期的延长。还有针对其它靶点的药物，例如针对C-MET的抑制剂，贝达药业研发的BFI9016M是针对C-MET靶点的抑制剂，临床研究已经有了初步的结果。

　　第四种靶点抑制药物是ALK抑制剂，第一代ALK抑制剂克唑替尼2011年美国FDA批准上市后，之后2013年CFDA 也批准克唑替尼在中国上市。我国自主研发的ALK抑制剂CT707已经在中国医学科学院肿瘤医院开始了临床试验。

　　第五种靶点抑制剂是免疫抑制剂PD-1。中国有两家公司生产的PD-1得到中国CFDA批准进入临床试验，一个是上海君实生物的PD-1单抗，另一家是恒瑞的PD-1单抗，这两个药物都通过了伦理审查，已经通过了中国医学科学院肿瘤医院的伦理审查，即将在该院开始临床试验。

　　总而言之，在抗肿瘤药物研发领域的一些重要的靶点，我国都有一些标志性的候选药物，已经或即将进入临床试验阶段，近几年我国新药研发前景较好。

　　肿瘤瞭望：越来越多的研究表明micro--RNA在疾病，尤其是癌症诊断当中起到深远的作用，这次会议的一个主题是关于miRNA及其相关的突变基因作为一个肿瘤风险和预后因子的讨论，您怎么看待这个问题？

　　石远凯教授：mi RNA作为肿瘤预后预测和疗效评价的标志物受到越来越多的关注，有一些研究结果已经显示了非常好的临床预测和判断作用，这个领域在未来会得到很大的关注，也会有更多的研究成果问世，相信会是一个值得期待的领域。

　　肿瘤瞭望：新药的研发是需要科学家和企业双方共同的合作，您认为哪些方面可以拐进双方的合作，从而推动新药研发的进程？

　　石远凯教授：药物研发是一个系统的工程，从临床前一系列工作包括药物的合成，发现有效的化合物，一直到毒理、药理、药效的实验，再到进入临床，临床后还要经过药物主管部门的审批，最后上市，上市后还要进行临床研究，包括疗效安全监测等等。涉及的部门比较广，我们称之为“产、学、研、官”。任何一个部门管道不畅通都会对药物研发产生一些负面的影响。所以这些年，特别是从“十一.五”国家设立“重大新药创制”科技重大专项以来，新药研发进入了快速发展的时期。政府、国家药物主管部门对药物研发给予高度重视，设立了一系列研发经费，制定了很多的政策来鼓励研发企业和药物科研机构，人民看到了很好的发展前景，对药物的研发信心越来越大。

　　药物最后能不能在患者身上应用？药物疗效如何？安全性如何？这些问题都需要临床研究来回答。由于临床研究受到越来越多的关注，我们国家药物研究水平也得到了极大的提高。这几年我们国家发表在国际权威杂志上临床研究的文章也越来越多，登陆美国clinic trial网站以及中国临床试验国家网可以看到中国研究者登记的临床研究的数量在增多，中国医学科学院肿瘤医院就是一个例子， 2001年我们医院在GDP登记的临床试验有30多项，而2015年是441项。这10多年来每年都以百分之二十几的速度在增加。不仅我们医院，全国临床试验数量也在增加。这几年科研机构、制药企业、药物临床研究医院与药物主管部门的沟通和接触越来越通畅，例如CDE有主动的沟通机制。发现问题直接跟他们联系，开主动交流会，显著地提高了效率。未来国家新药研发战略会越来越受到广泛的重视，各个研发的环节也会联系得越来越紧密，研发道路也会越来越顺畅。疗效和安全性好的药物可以尽早为老百姓造福，而安全性、疗效不好的药物则会尽早淘态。

　　专家简介

石远凯

　　国家癌症中心 副主任

　　中国医学科学院肿瘤医院 副院长

　　国家抗肿瘤药物临床研究机构 副主任

　　抗肿瘤分子靶向药物临床研究北京市重点实验室 主任中国医师协会肿瘤医师分会 会长

　　中国抗癌协会 常务理事/学术部部长

　　中国抗癌协会肿瘤临床化疗专业委员会 主任委员淋巴瘤专业委员会 候任主任委员

　　中国医疗保健国际交流促进会肿瘤内科分会 主任委员中国药学会抗肿瘤药物专业委员会 主任委员

　　亚洲临床肿瘤学会 副主席

　　国家食品药品监督管理局 药品审评专家