编者按：2016年ASCO年上消化道肿瘤领域“优化临床设计以推进上消化道肿瘤进展”这一教育专场上，众位专家围绕如何优化上消化道肿瘤的临床设计展开了激烈的讨论。会后，我们邀请该会场的主席，来自美国胰腺癌工作组（Pancreatic Cancer Action Network）的Lynn McCormick Matrisian教授对这一话题进行总结。
肿瘤瞭望：您作为上消化道肿瘤领域“优化临床设计以推进上消化道肿瘤进展”这一教育专场的主席，可以为我们回顾一下今天会场的讨论情况吗？
Lynn McCormick Matrisian教授：本次教育专场的主题是关于上消化道肿瘤临床试验的设计，主要是从3个方面着手：我主要从患者的角度，Jordan Berlin教授从肿瘤学专家的角度，Markus Frederic Renschler教授从企业的角度探讨如何优化上消化道肿瘤临床试验的设计。这是肿瘤界一次很好的关于临床试验的多学科讨论，尤其是在上消化道肿瘤领域。上消化道肿瘤具有其他肿瘤所没有的一些特征，恶性程度非常高。在美国，8种5年生存率少于50%的致命性肿瘤中，上消化道肿瘤占了一半的比例，包括胰腺癌、肝癌、胃癌和食管癌。因此，在上消化道肿瘤方面，我们要做的工作还有很多。
毫无疑问，临床试验是取得上消化道肿瘤进展的重要途径，因此我们必须在这个方面进行深入探索。我研究最多的是已经开展的胰腺癌临床试验，并探寻该领域进展缓慢的原因。虽然胰腺癌临床试验有很多，但我们发现很多II期研究支持开展III期研究，最终却因病例数不够的原因没有进入III期研究。因此，从患者的角度来说，最关键的就是如何让更多的患者进入临床试验。
我们胰腺癌工作组在这方面做了很多努力，比如设立了一个咨询中心，该中心每年要接待美国2000例患者的咨询。当患者面临治疗选择时，我们提供了各方面临床试验的信息。而且为了提高便利性，我们还建立了临床试验数据库，为患者提供适合入组的临床试验的具体信息。另外，我们还记录了他们的地址以及能够接受的出行距离等。通过提供这些信息，我们发现其中的15.5%的患者愿意入组临床试验，相比于全国4.2%平均水平明显有所进步，因此我认为我们的工作卓有成效，但是整体来看，患者入组临床试验的概率还是较低，还需要更多的努力。
但是光保证入组的人数还远远不够，我们必须筛选能够真正从试验中获益的人群。我们发现目前很多临床试验存在很大的盲目性，没有进行正确的分子分型。因此，我们为来中心咨询的患者提供分子分型检测，有超过700例的患者接受了这一服务，我们获得了其中300例患者的具体分子分型，这意味着可以指导40%的患者入组临床试验或是给予某种靶向治疗。相比于过去认为胰腺癌是一种疾病的概念，这种理念具有明显的进步性。我们必须利用肿瘤学各个领域的进步，明确患者的具体分型，开展更为精细的临床试验，明确哪些患者能够从该临床试验中获益，哪些患者没有获益，这样他们还有机会入组另一项研究。当前我们设计了一种称为“精准治疗”的项目，即研究患者的整个治疗过程，包括他们的一线、二线和三线治疗等，并且设计一种患者可以从一项研究进入到另一项的临床试验。
总之，我认为从患者的角度出发能够发挥重要的作用，这是正确对待患者的方式，也为将来如何治疗患者提供了大量的信息。
肿瘤瞭望：美国当前胰腺癌临床研究的现状如何？
Lynn McCormick Matrisian教授：在美国，大约有160项胰腺癌相关研究，这个数量相当可观。我们调查了哪种试验开展最为频繁后发现，有一段时间转移性胰腺癌相关临床研究最为火热。这类患者在临床中很常见，即在诊断时就已经出现转移病灶。大部分研究是针对初治患者，这就意味着入组患者要在开展该研究的中心接受治疗。然而美国80%的患者是在社区医院接受治疗的，他们往往立即接受治疗。当他们打电话给我们咨询是否能够参加临床试验时，我们可提供的选择很少。然而，现在这种情况已经有所改变，目前针对转移性胰腺癌患者，一线治疗研究正在减少，而针对以往接受过治疗的二线治疗的研究正在增加。这种转变考虑了患者的比例和实际需求，具有积极意义，
肿瘤瞭望：在开展临床试验过程中，我们该如何做好质量控制？
Lynn McCormick Matrisian教授：临床试验的质控取决于开展试验的机构，为此制定了一系列规章制度以保证试验的质量。另外，我们还发现了一个现象，一个社区医生每年大概收治3-5例胰腺癌患者，而某些诊所的医生则远远超过这个数量。这些地方的医生治疗经验更为丰富，无论是处理胰腺癌特有的或是与其他肿瘤相比更为常见的临床症状。而且他们能够提供更好的支持治疗，以及范围更大的临床试验。因此这些拥有更多患者的中心拥有更好的专业条件以及临床经验，在做好试验质控方面更具有优势。
肿瘤瞭望：从患者的角度看，目前参与临床试验存在的主要的挑战有哪些？
Lynn McCormick Matrisian教授：除了参与研究的意愿外，地理位置也是患者能否入组的关键。这也是我们一直在致力于解决的问题，我们希望在适合该试验的地区开展临床试验。在患者身体条件很差的情况下，还要离家以寻求治疗是一种非常大的障碍和负担。因此我认为将试验带到患者身边是一种更好的选择。
此外，临床试验都有一些筛选条件，如良好的健康状况等。但是临床上，胰腺癌患者会面临很多严重的并发症以及不能进食的问题，健康状况很差。考虑到这些，我认为应该设计一些适合这类身体状况很差的患者的临床试验。
因此，如果要让胰腺癌患者在面临每一步治疗决策时选择临床试验，我们必须首先考虑如何为患者提供最大的便利性。
肿瘤瞭望：关于如何吸引更多的患者参与临床试验，您还有什么建议吗？
Lynn McCormick Matrisian教授：这方面有很多的例子，其中有一项研究已经取得了成功。我认为这是一种非常有趣的模式，值得进一步研究看是否有推广的可能性。有些研究中心提供了在患者家里进行化疗的服务，这很好地调动了患者参与临床研究的积极性，即使是那些不愿意离家的患者。尽管这可能花费比较大，但从患者的角度说，这些尝试解决了很多实际存在的困难。
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