编者按：一直以来，儿童急性白血病（包括AML及ALL）的疾病复发及预后判断缺乏明确的风险分层体系，这在临床上造成了一定的困扰。在2020年美国癌症协会年会（ASCO）上， Muna Qayed教授等报道了一项儿童AML/ALL患者预后评估相关的研究（Oral 7503），其结果显示儿童疾病风险指数（p-DRI可有效区分及评估AML/ALL患者生存预后。为了更为深入理解该研究，《肿瘤瞭望》特邀采访了上海交通大学附属第一人民医院血液科的王椿教授，针对该研究进行了深度的解读。
研究概述
对于接受异基因造血干细胞移植（Allo-HSCT）治疗的急性髓细胞白血病（AML）或急性淋巴细胞白血病（ALL）而言，疾病状态和细胞遗传学的异常将显著影响患者的生存预后。该研究旨在探索和验证儿童AML或ALL患者的疾病风险指数（p-DRI）。
本研究分别纳入<18岁、接受过Allo-HSCT治疗的AML患者1135例和ALL患者1228例，平均随机分至测试队列（training）及验证队列（validation）中，采用逐步回归法对两组队列进行单独分析，主要的生存结局指标为无白血病生存期（LFS）。结果显示：①对于儿童AML患者而言，p-DRI划分了good（0分）、intermediate（1~4分）、high（5~7分）及very high（≥8分）4个分层，其5年无白血病生存率（LFS）则依次为81%， 56% ，44%和21%。②对于儿童ALL患者而言，p-DRI划分了good（0分）、intermediate（2~4分）及high（≥5分）3个分层，其5年LFS则依次为68%， 50%和15%。
该研究表明，对于接受Allo-HSCT的儿童AML及AML患者，疾病风险指数（p-DRI）可有效区分及评估生存预后。
（图表源自文献）
专家点评
王椿教授：该研究是一项针对于Allo-HSCT治疗后儿童AML及ALL患者的预后判断的临床试验。众所周知，对于成人AML及ALL患者而言，有明确的细胞遗传学危险分层来帮助预测疾病复发和生存期的评估，但儿童患者并无该危险分层体系，因此该研究旨在探索儿童AML及ALL患者的预后评估因素及模型。
这项研究纳入了2008年~2017年美国的所有接受Allo-HSCT的儿童AML（n=1135）/ALL（n=1228）患者，其样本量较大，并且分为了测试（training）和验证（validation）两大队列，即经过了测试和认证两大步骤，其结果较为可靠，主要探讨儿童疾病风险指数（p-DRI）对于儿童AML/ALL患者无白血病生存（LFS）预后评估的作用。
在儿童AML患者的p-DRI中共包括了三项因素：①年龄是否≥3岁。②移植前是否处于完全缓解（CR）及微小残留病（MRD）是否为阴性。③细胞遗传学风险分层。经过以上三项因素的积分，p-DRI可将患者分为4组（即good/intermediate/high/very high），而其分组对于儿童AML患者的5年LFS影响较大，分别为81%， 56% ，44%和21%，这对于判断儿童AML患者在Allo-HSCT治疗后的预后判断具有重要价值。此外，在儿童ALL患者的p-DRI中主要包括了两项因素：①年龄是否≥2岁。②移植前是否处于完全缓解（CR）及微小残留病（MRD）是否为阴性。p-DRI可将儿童ALL患者分为3组（good/intermediate/high），其5年LFS则依次为68%， 50%和15%，也具有显著的预后评估价值。
通过该研究，我们发现大样本量的数据分析可有助于探索和发现儿童急性白血病的预后判断模型，我国也可借鉴p-DRI来进行儿童急性白血病的预后评估。
专家简介
王椿
高博医疗集团上海闸新医院 医疗院长（CMO)
原上海市第一人民医院血液科主任
主任医师、博士生导师
上海医学会第九届血液学分会主任委员
上海医学会感染与化疗专业委员会副主任委员
上海医师协会血液专科分会副会长
中华医学会第八届血液学分会委员兼秘书长， 感染学组副组长
中国抗癌协会血液肿瘤专业委员会常务委员
中国医师协会血液学专科分会委员
主攻方向是造血干细胞移植和血液科感染的防治
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