晚期结直肠癌（CRC）失败的二线治疗没有标准方案。中国研发的新药法米替尼（Famitinib）是小分子、多靶点受体酪氨酸激酶抑制剂，其主要作用是抗血管生成。针对法米替尼治疗二线治疗失败的晚期CRC患者，有一项“法米替尼的多中心、随机、双盲、安慰剂对照的II期临床研究”。该研究旨在评估法米替尼治疗晚期CRC的疗效和法米替尼的安全性。该研究由徐瑞华和沈琳教授担任共同研究者，该研究被选为2015年胃肠癌症研讨会的口头报告。

　　在法米替尼II期临床研究中，二线或其后治疗失败的154例晚期CRC以2：1的比例随机分入两组：每治疗周期25 mg/d法米替尼治疗组或安慰剂对照组。研究主要终点是无进展生存期（PFS），次要终点包括总生存期（OS）、客观缓解率（ORR）、疾病控制率（DCR）、生活质量(QoL)和安全性。采取 ITT（intent-to-treat）的分析方法。

　　分析结果显示，法米替尼组的中位无进展生存期为2.8个月，安慰剂组为1.5个月（P=0.0034；HR=0.58）；两组ORR分别为2.02%和0.00%（P=0.54）；DCR分别为57.58%和30.91%（P=0.0023）；两组的OS数据分析正在进行中。常见不良事件（AE）报告包括中性粒细胞减少、血小板减少、高血压、蛋白尿和手足综合征，多为1、2级。法米替尼和安慰剂组的严重不良事件（SAE）发生率分别为11.11%和9.09%（P=0.7884）。总体而言，法米替尼的耐受性良好，不良反应可控。法米替尼延长了晚期mCRC的PFS，提高了治疗组的ORR和DCR，具有良好的安全性和耐受性。