编者按：第61届美国血液学年会于2019年12月7～10日在美国奥兰多举行。一年一度的ASH年会是全球血液学领域规模最大、涵盖面最广的国际盛会之一，吸引来自全球103个国家逾30000余名专业同道参会。在这场血液学国际盛会的第一现场，哈尔滨血液病肿瘤研究所所长马军教授与我们分享了本次ASH大会的中国参会情况，并速览和点评了大会报道的亮点研究，总结了血液学领域的前沿经验。
马军教授
ASH中国之声
马军教授：据不完全统计，本次ASH大会上，中国参会医生达到了898人，并有148篇文章入选大会交流，其中口头报道的文章多达40余篇。从今年ASH大会的中国投稿情况，可以部分反映我国目前血液学领域的研究特点。
首先是新技术的发展速度很快。比如CAR-T等细胞免疫治疗在国内已经广泛开展，全球共有约684项CAR-T注册临床试验，而中国占据了其中的78%。CAR-T主要应用在多发性骨髓瘤、淋巴瘤和急性淋巴细胞白血病等领域，但是其长期临床疗效及标准化应用还有待进一步观察。在造血干细胞移植领域，半相合移植的研究也一直是我国的特色并处于领先地位，欧洲现在也采取了新的替代治疗手段，大会之后也会有报道。
另外一个特点是新药研发的步伐在加快。比如本次会议上报道了BTK抑制剂，JAK-2抑制剂等。但我国双抗药物、抗体药物偶联物、小分子药物在白血病和淋巴瘤的研究还有限。我们高质量的研究和论文与国外还有一定差距，这也应引起国内学者的重视。中国走向世界已经迈出了第一步，虽然在first-in-class（同类第一）创新领域中的研究还有待于提高，但可喜的是我们已经看到越来越多的年轻医生站在了ASH这样的国际舞台，走在了世界血液学领域的研究前列。
ASH亮点研究
马军教授：大会主席Roy Silverstein教授在回顾自己37年以来参与ASH大会的经验中指出，每年的参会人数不断增长，首创研究报道年年递增。这也反映了国际血液学研究领域的发展变化。今年ASH报道的亮点研究也非常多。
比如在免疫治疗领域，宾州大学和Mayo中心报道的双CAR-T对于复发难治和双打击淋巴瘤效果非常令人震惊；外周T和NKT淋巴瘤采用CD30单抗（BV+PD1和PDL1）治疗患者获得了100%的缓解率，目前中国还没有这样的研究。
另外小B细胞淋巴瘤，如B-CLL已经走向了慢病管理，采用BTK抑制剂或CD20抗体治疗单药治疗就可以获得长期缓解（包括预后不良基因），5年PFS率达到83.8%，MRD（-）患者CR率达到40%以上 ，也是chemo-free（去化疗）治疗的一大进步。
另一个感受就是新药研发层出不穷，尤其在罕见病领域，如毛细胞白血病，现在出现了新药CD22单抗ADC连接微管毒性药物，比传统方案获得更好疗效，5年PFS率达到81.3%。血友病治疗方面，现在采用长效VIII因子皮下注射一次可以维持3个月，患者可以实现像健康人一样正常活动。美国已经启动了血友病甲和乙的基因治疗，其结果也非常令人期待。未来遗传性血友病也许有治愈的可能。
ASH国际经验
马军教授：除了上述众多创新和亮点研究的报告以外，本次ASH大会上也分享很多前沿的理念和经验。比如大家关注循证医学证据的角度也越来越广泛，除了随机临床试验，真实世界研究也受到重视。这次FDA主席谈到创新药物审批的改革，分享了一些新药快速审批的经验。比如治疗复发难治性MM的药物，为了让患者获得最好的治疗，最快的新药在7个月内获批，美国药物审批宗旨就是疗效安全性好的药物可以获得快速审批。此次参会的感受是美国规范化的医药审批流程，以及其管理和创新模式也是值得我们学习的。
再者，ASH领导的一个慈善计划也给我们留下深刻印象。该项目主要是援助贫困地区的罕见病患者，如非洲镰状红细胞贫血的患者可以接受免费的药物治疗。我国也参加了M3（急性早幼粒白血病）援助治疗计划，援助了300余位非洲和拉丁美洲的贫困患者。ASH在临床、基础研究转化和慈善援助方面都作出了表率。美国的专科培养计划、社区和专科医生联合的模式也很完善，有不少值得我们学习和借鉴的经验。
专家简介
马军
主任医师，教授，博士生导师
哈尔滨血液病肿瘤研究所所长
中国临床肿瘤学会（CSCO）副理事长
亚洲临床肿瘤学会副主任委员
CSCO抗白血病联盟主席
中华医学会血液学分会前任副主任委员
中国医师协会血液科医师分会副会长
中国医师协会肿瘤分会副会长
CSCO抗淋巴瘤联盟前任主席
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