上海交通大学医学院附属瑞金医院  李军民教授  

　　早幼粒细胞白血病是髓系白血病的一个特殊亚系，在过去几十年里该病是急性髓系白血病里最凶险的一种，平均生存期不到半年。随着近年不断的深入研究，尤其是中国专家在这方面开展的大量工作，使得接近90%的患者可以治愈，这在白血病治疗史上具有代表意义。

　　随着王振义院士发现维甲酸可诱导分化，西方国家接受了维甲酸联合化疗。中国传统的中药，如砷剂，就是砒霜，又为该病的治疗增加了新的助力，三氧化二砷也以其诱导早幼粒细胞凋亡的作用，使得早幼粒细胞白血病的治疗获得了两个特异性的靶向药物。

　　早幼粒细胞白血病具有15、17号染色体异位产生的融合基因PML-RARα，维甲酸作用于RARα基因，而砷剂作用于PML基因，这两个靶向药物针对这两种基因像钳子一样对疾病产生非常强的靶向作用。中国人最早开展砷剂和维甲酸的联合治疗，尤其是我们所说的上海方案，可以使多数早幼粒细胞白血病患者获得治愈，治愈率达90%。

　　对于疾病，我们不仅要治好，还要治得更好，不仅能保证患者的存活，还要提高患者的生存质量。过去西方人只接受维甲酸，对砷剂有一定的疑问或质疑，现在逐步接受了，因为这两个特异性药物的使用使得疾病能获得治愈，这样就把砷剂提到更早的一线治疗。随中国的上海方案这个思路进行，目前来说，早幼粒细胞白血病治疗的下一步工作就是砷剂和维甲酸联合治疗以后，砷剂能否替代化疗，如低中危组在不使用化疗的情况下也可以获得治愈；高危组则因为砷剂的使用而使某些化疗的强度能降下来，减少药物的不良反应。此外，砷剂和维甲酸联合治疗以后是否能达到更深的缓解程度？是否不需要维持治疗，从而缩短疾病的治疗周期？这些都是我们将来要逐步回答的。

　　早幼粒细胞白血病还有两大问题有待于进一步提高和研究，一是早期死亡；二是复发难治，尤其是复发，可能除了PML-RARα基因以外，还有新的机制参与，涉及新的基因突变。尽管现在只是少数患者没有获得治愈，但也是需要我们去攻克的。