春风送暖家和睦，马岁呈祥人安康。岁时更替，但对健康的追求与对生命的关怀始终是医学界不变的主题。骨髓纤维化（MF）作为一类难治性骨髓增殖性肿瘤，症状复杂多样、诊疗管理难度大，患者不仅承受着脾脏肿大、贫血等不适与痛苦，还面临着生活质量受损、白血病转化风险等多重挑战，其生活质量的提升与远期预后的改善，始终是临床诊疗的核心诉求。马年添新翼，诊疗向优行。今年我国自主研发的创新JAK/ROCK抑制剂罗伐昔替尼片（安煦?）即将上市，其在疗效、症状控制等方面展现的积极潜力，为患者带来了新的治疗曙光。
春风送暖家和睦，马岁呈祥人安康。岁时更替，但对健康的追求与对生命的关怀始终是医学界不变的主题。骨髓纤维化（MF）作为一类难治性骨髓增殖性肿瘤，症状复杂多样、诊疗管理难度大，患者不仅承受着脾脏肿大、贫血等不适与痛苦，还面临着生活质量受损、白血病转化风险等多重挑战，其生活质量的提升与远期预后的改善，始终是临床诊疗的核心诉求。马年添新翼，诊疗向优行。今年我国自主研发的创新JAK/ROCK抑制剂罗伐昔替尼片（安煦®）即将上市，其在疗效、症状控制等方面展现的积极潜力，为患者带来了新的治疗曙光。
新春佳节之际，为聚焦MF患者真实临床获益，深入探讨疾病负担破解之道、症状评估与医患沟通优化策略，以及以生活质量为导向的治疗路径，《血液时讯》特发起“新春加「马」”圆桌对话栏目。本期特邀北京大学人民医院江倩教授与苏州大学附属第一医院陈苏宁教授，围绕MF患者未竟需求与临床现况等核心议题深度畅谈，以期为MF患者的症状改善、治疗依从性提升与生活质量优化“加码”，助力临床诊疗向更精准、更具人文关怀的方向迈进。
洞察患者负担
MF患者未竟之需与多维挑战
临床上，骨髓纤维化患者承受着沉重的疾病负担，其生活质量深受影响。江倩教授首先介绍了该疾病的基本情况：骨髓纤维化（MF）作为骨髓增殖性肿瘤（MPN）的重要组成部分，与原发性血小板增多症（ET）、真性红细胞增多症（PV）并称为经典MPN类型，尽管其发病率相对较低，但疾病影响却更为深远1。大型真实世界研究的长期数据显示，骨髓纤维化患者在症状负担上远重于其他MPN患者，生活质量、生存期及预后相对更差2。患者常因缺乏有效治疗手段而面临进行性脾脏肿大、血细胞减少，以及因严重贫血导致的频繁输血问题，进一步降低了生活质量。更为严峻的是，约10%～20%的患者会转化为急性白血病3。江倩教授特别指出，骨髓纤维化的分子遗传学复杂性远高于其他MPN，这可能是其预后不佳、易向白血病转化的重要原因4。总体而言，患者可能因骨髓衰竭及相关感染、白血病转化、出血与血栓等并发症导致不良临床结局。尽管患者群体相对较少，但其临床需求极为迫切，不仅关乎生活质量，更直接关系到生存，亟待更多关注。
在这一严峻背景下，患者的长期治疗信心与依从性面临着直接挑战。陈苏宁教授分析指出，疗效不足或难以耐受的不良反应会直接削弱患者的治疗信心与依从性。疗效不佳易引发患者对治疗方案的怀疑，而如血液学毒性等不良反应则可能导致治疗中断。他将治疗依从性障碍分为“意向性”与“非意向性”两类5：前者源于对疗效或副作用的担忧，需通过健康教育和预期管理来应对；后者则与药物可及性、用药记忆等实际问题相关，通常需要临床团队提供流程支持。
优化评估与沟通
构建以患者为中心的长期策略
为系统性应对上述挑战，临床上的精准评估与医患间的有效沟通愈发成为关键。在评估方面，江倩教授提到，目前临床上常主要采用骨髓增殖性肿瘤总症状评估量表（MPN-SAF-TSS，简称MPN-10）及生活质量方面的欧洲癌症研究与治疗组织（EORTC）QLQ-C30量表等工具。她强调，尽管经济、社会、心理等因素亦会影响生活质量，但症状是影响患者生活质量的核心因素，而症状评分与生活质量高度相关。在临床实践中，定期进行MPN-10评分已成为常规，该工具简便易行，患者接受度高，虽非生活质量的完全替代指标，但能高度反映其症状负荷情况。在治疗过程中，监测症状与生活质量评分的变化，如同监测实验室指标一样，是评估患者治疗情况的重要依据。
在客观全面的评估基础上与患者开展良好的临床沟通，是构建后续治疗信心的关键桥梁。陈苏宁教授强调，临床医生应主动了解患者期望，并通过开放式提问识别其核心关注点。例如，在解释治疗副作用时，应采用积极框架，即在强调治疗获益的同时，说明副作用可控并给出具体管理策略，以此减轻恐惧、建立信任。此外，持续关注患者心理困扰、强化医患协作、鼓励患者参与自我管理，对提升其治疗掌控感与长期依从性至关重要。立足临床实践，可通过三项具体举措，助力临床医生向患者传递治疗信心与希望：将症状量表评估与随访图表监测常规化，以直观的病情趋势线，让患者清晰感知自身状况的逐步好转；拆解生活化的功能小目标，辅以规律随访与精细化副作用管理，传递持续的诊疗支持；分享预后良好的典型病例，进一步筑牢患者的治疗信念。江倩教授进一步补充表示，MPN-10等量表工具同样能发挥促进医患交流的积极作用。
链接客观指标与主观体验
以生活质量为导向的治疗目标与未来展望
江倩教授在对话中分析了当前的治疗格局，指出该疾病领域研发活跃，根本驱动力在于大量未被满足的临床需求。我国获批治疗骨髓纤维化的JAK抑制剂现仅有芦可替尼、吉卡昔替尼两款药物，而即将获批的创新药物JAK/ROCK抑制剂罗伐昔替尼为患者带来了全新希望。罗伐昔替尼的临床试验数据已在缩脾和改善症状方面显示出明确获益：关键Ⅱ期研究疗效数据显示6，罗伐昔替尼组24周脾体积较基线缩小≥35%（SVR35）率达58.33%，最佳总症状评分改善≥50%（TSS50）率高达77.78%，均显著优于对照组，有效缓解乏力、盗汗、骨痛等MF相关症状，令人对其上市后的临床应用充满信心。未来，临床更期待通过长期观察，验证其在延长生存期、降低白血病转化风险等方面的潜在价值。两位教授一致认为，越来越多新药的出现为临床医生提供了更多控制疾病的武器，这对患者而言无疑是重要的积极进展。
在临床中，改善患者生活质量与远期预后，是所有治疗工作的最终核心目标。陈苏宁教授特别指出，临床沟通是实现这一目标的关键，其中核心环节便是将SVR35等客观疗效指标，与患者感受到的症状减轻、功能恢复等主观体验明确关联起来。通过阐释这种关联，可以帮助患者直观理解治疗带来的切身获益，从而增强治疗信心与依从性，形成从客观指标改善到主观感受提升，再到长期治疗配合的积极循环，最终更好地实现改善生活质量和预后的核心目标。例如，可以向患者解释“实现SVR35通常意味着，您会感到腹胀明显减轻、吃饭更好、体力更佳”。
陈苏宁教授还进一步阐述了症状控制为患者带来的具体获益。骨髓纤维化患者在实现脾脏显著缩小及全身症状缓解后，日常生活状态会得到明显改善：包括脾脏缩小可减轻患者的腹部不适，进而使患者饮食摄入增加、营养状况得到改善；全身症状的缓解能够提升患者的睡眠质量，增强其活动耐力，减少日常事务的中断情况；患者的社交与工作能力也会随之逐步恢复，参与家庭和社会活动的意愿显著提升；同时患者的情绪状态会得到改善，焦虑、抑郁等负面情绪得以缓解，心理健康水平也会相应提高。这些改善共同提升了患者的整体生活状态。
在对谈尾声，陈苏宁教授表示，当前临床应用的JAK抑制剂难以改变骨髓纤维化的自然病程，对纤维化进程、克隆性演变的干预作用有限，患者总体生存获益未达理想预期。展望未来，该治疗领域的优化核心可能在于突破传统治疗局限，向更深、更全的治疗维度迈进；JAK-STAT通路外的新兴靶点研究也在不断取得进展，或将为诊疗突破带来全新可能。此外，安全性优化与患者生活质量改善仍是临床核心诉求，新型药物或组合疗法的研发，有望实现疗效与安全性的同步提升，切实减轻患者治疗负担。
总结
本次对谈深刻揭示，骨髓纤维化的治疗不止单纯追求指标缓解的阶段，更应构建以患者生活质量为核心的新范式。面对患者沉重的疾病负担与多维挑战，临床实践需构建更精准的评估体系与更有效的沟通桥梁，将SVR35等客观指标切实转化为患者可感知、可获益的主观体验提升。国产创新药物罗伐昔替尼的问世，不仅丰富了治疗选择，更承载着延长生存、改善生活质量、降低转化风险的长期期待。
春临福至，医路同行。治疗策略的全面成功，必然源于对“患者之声”的倾听、对个体化需求的回应，以及医患携手形成的治疗同盟。这不仅是技术的进步，更是医学人文精神的体现。相信随着更多创新疗法的出现与以患者为中心理念的深化，MF患者的未来必将拥有更多照亮生命的希望之光，实现从“能够生存”到"优质生存"的真正跨越。
髓心守护，仁语寄暖
专家简介
江倩教授
北京大学人民医院
主任医师、二级教授、医学博士、博士生导师，国家血液系统疾病临床医学研究中心、北京大学血液病研究所、北京大学人民医院血液科副主任。北京大学人民医院青岛医院副院长，血液中心主任。
兼任国际CML基金会国家代表委员会成员，国际白血病及相关疾病比较研究协会委员，中华医学会血液学分会委员、白血病-淋巴瘤学组副组长，北京医学会血液学分会主任委员，中国抗癌协会中西整合白血病专业委员会主任委员，第一届中国抗癌协会整合血液肿瘤委员会副主任委员，中国医药教育协会白血病分会主任委员。
陈苏宁教授
苏州大学附属第一医院
博士、主任医师
江苏省医学会血液学分会主任委员
江苏省血液研究所副所长
中华医学会血液学分会委员
中国病理生理学会实验血液学分会常委
中国康复医学会血液病康复专业委员会副主任委员
参考文献：
1.Stein BL，Moliterno AR.Primary Myelofibrosis and the Myeloproliferative Neoplasms:The Role of Individual Variation.JAMA.2010;303(24):2513–2518.
2.Poullet A，Busque L，Sirhan S，et al.Symptom burden in myeloproliferative neoplasms:clinical correlates，dynamics，and survival impact-a study of 784 patients from the Quebec MPN research group[J].Blood Cancer J，2025，15(1):51.
3.Iurlo A，Cattaneo D，Gianelli U.Blast Transformation in Myeloproliferative Neoplasms:Risk Factors，Biological Findings，and Targeted Therapeutic Options.Int J Mol Sci.2019 Apr 13;20(8):1839.
4.Verma T，Papadantonakis N，Peker Barclift D，Zhang L.Molecular Genetic Profile of Myelofibrosis:Implications in the Diagnosis，Prognosis，and Treatment Advancements.Cancers(Basel).2024 Jan 25;16(3):514.
5.Patel S，Huang M，Miliara S.Understanding Treatment Adherence in Chronic Diseases:Challenges，Consequences，and Strategies for Improvement.J Clin Med.2025 Aug 26;14(17):6034.
6.Pan，L.et al.799MO.Annals of Oncology，Volume 35，S596