2026年美国临床肿瘤学会（ASCO 2026）大会于当地时间5月29日—6月2日在美国芝加哥隆重召开，集中呈现全球临床肿瘤学领域的最新研究成果与前沿进展，其中我国首个基于医保数据库数据开展的肺癌真实世界研究，即《北京医保数据库ALK-TKI晚期一线治疗中的用药和治疗花费情况》入选ASCO大会摘要，该研究利用医保数据库信息来源广、代表性强及样本量大等优势，全面呈现了我国临床环境中ALK-TKI治疗持续时间（DoT）、医疗资源利用及治疗经济成本等多方面信息，可供相关各方评估不同ALK-TKI的“真实长期获益”，指导临床治疗乃至医疗决策。《肿瘤瞭望》就此特邀广东省人民医院肿瘤医院杨衿记教授，结合ALK阳性非小细胞肺癌（NSCLC）临床诊疗实践现状，解析本次最新发布真实世界研究数据亮点，并展望真实世界研究与随机对照临床研究数据的有机结合、优化使用。
编者按：2026年美国临床肿瘤学会（ASCO 2026）大会于当地时间5月29日—6月2日在美国芝加哥隆重召开，集中呈现全球临床肿瘤学领域的最新研究成果与前沿进展，其中我国首个基于医保数据库数据开展的肺癌真实世界研究，即《北京医保数据库ALK-TKI晚期一线治疗中的用药和治疗花费情况》入选ASCO大会摘要，该研究利用医保数据库信息来源广、代表性强及样本量大等优势，全面呈现了我国临床环境中ALK-TKI治疗持续时间（DoT）、医疗资源利用及治疗经济成本等多方面信息，可供相关各方评估不同ALK-TKI的“真实长期获益”，指导临床治疗乃至医疗决策。《肿瘤瞭望》就此特邀广东省人民医院肿瘤医院杨衿记教授，结合ALK阳性非小细胞肺癌（NSCLC）临床诊疗实践现状，解析本次最新发布真实世界研究数据亮点，并展望真实世界研究与随机对照临床研究数据的有机结合、优化使用。
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《肿瘤瞭望》：本届ASCO上发布的《北京医保数据库ALK-TKI晚期一线治疗中的用药和治疗花费情况》，是首个基于中国医保数据库开展的肺癌真实世界研究（RWS）。您如何看待医保数据库作为RWS数据源的独特价值？相比单中心回顾性研究或登记注册研究，它在反映ALK这类特定分子亚型人群真实诊疗情况方面，具有哪些不可替代的优势？
杨衿记 教授：医保数据库覆盖面较广，不同于单中心、单医院数据，且治疗药物不会受到单一临床医生诊疗行为的控制，能够真实反映医保报销患者的用药情况，因此具有数据来源广、代表性强以及样本量大等多方面优势，例如本次研究即纳入860余例患者，且患者使用的ALK-TKI覆盖第一、第二、第三代，是代表性较强、反映临床现状的出色RWS，可为医疗决策方及临床工作者提供充分参考。
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《肿瘤瞭望》：结合我国临床实践特点，以及您在ASCO大会期间关注到的国外真实世界研究开展情况，您认为未来还可以通过哪些数据来源或研究模式，更全面地呈现不同地区、不同层级医疗机构中肺癌精准诊疗的真实情况？这些真实世界数据，对优化临床决策和长期患者管理可能带来哪些价值？
杨衿记 教授：我非常关注RWS的“真实价值”，这是因为前瞻性随机对照临床研究（RCT）对患者入组把控极其严格，以我个人的临床实践为例，我所在的广东省肺癌研究所作为全国最能反映肺癌单病种诊治真实水平的单位，符合RCT入组条件的患者仅略超过30%，其余患者在入组标准的重重限制下很难符合RCT条件。如此的实践现状就使得在RCT之外，更需要RWS来反映临床实践中的具体问题，即所谓的“宏观个体化治疗”。
对ALK阳性晚期NSCLC患者，目前有第一代、第二代及第三代ALK-TKI可用，临床需要了解每一款TKI在不同人群中的毒性与安全性，例如第三代TKI神经毒性及中枢神经/精神症状较为多见，部分甚至可达3级以上，如患者原本已有明显压力，或处于抑郁/焦虑状态等神经和精神层面不良状态，使用第三代TKI即可能加重患者原有问题；同理，第三代TKI还存在高脂血症风险，如患者基线即合并高脂血症、高血压或糖尿病，使用第三代TKI可能会增加原有共存疾病的负担或加重心脏负荷。因此，虽然第三代TKI疗效显著，但患者的生活质量及心理状况会受到上述副作用明显影响，类似情况在第一代、第二代TKI治疗中相对较少。RWS即可以更好地体现临床工作者如何在真实世界中辨别上述患者、反映诊疗现状，弥补RCT的部分不足。
我认为，无论是使用第一代、第二代还是第三代ALK-TKI，均需根据每一款药物的疗效、生存期、毒性以及生活质量，来真正把握临床医生认定的个体化治疗，即不仅限于通过Biomarker（生物标志物）、基因检测或分子检测确定的微观个体化，还包括临床特征层面的个体化，例如根据年龄、PS评分（即ECOG体能状态评分）、共存疾病以及心理状态等亚健康状态等，上述问题往往是临床医生，尤其是肿瘤科医生未能充分关注的。
未来设计前瞻性RCT时，也应当在基因、分子层面的Biomarker之外，充分关注并纳入临床个体化因素，将基于基因与分子的精准治疗与“宏观个体化治疗”相结合，才能完整反映出一款药物真正的疗效与安全性。当然，RCT与RWS数据并非对立关系，应当将宏观与微观的两部分数据综合起来，更贴近每一款药物在临床实践中的真实价值，为临床医疗机构、管理及决策机构提供更多数据，为实现对每一位患者宏观个体化治疗提供更充分的证据支持。
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《肿瘤瞭望》：北京医保数据库研究中，不同ALK-TKI在真实世界中的治疗持续时间（DoT）呈现出不同特点，也引发了大家对于“真实长期获益”的更多关注。您认为，对于ALK阳性晚期NSCLC这样进入长生存阶段的疾病而言，真实世界中的长期治疗持续性，对评价一款ALK-TKI的临床价值意味着什么？未来ALK领域的RWS，您认为还应重点回答哪些RCT相对难以充分体现、但临床又非常关注的问题？
杨衿记 教授：DoT这一指标真实反映了医保覆盖患者不受所在医院及医生等主观因素干扰，实际一线治疗时的ALK-TKI暴露时间，本次研究还是提供860多例患者医保数据的大样本量研究，极其难能可贵。在本次研究中，作为第二代ALK-TKI代表性药物，阿来替尼的中位DoT最长，达到19.0个月，第三代TKI（即洛拉替尼）仅为12.9个月，国产第二代TKI恩沙替尼及克唑替尼中位DoT则分别仅有10.3个月与8.8个月，即均不满一年。因此从DoT来看，第二代ALK-TKI代表性药物阿来替尼表现较优。
在评估疗效数据的同时，还需结合毒性及患者管理、安全性等更多数据，才能更好地反映ALK-TKI真实的临床应用状态。例如在每位患者每年就诊次数方面，阿来替尼的表现同样最为优秀，患者年均中位就诊次数约为16次，而第三代TKI或其它第二代、第一代TKI则分别达到20次、23次和22次，因此从医疗卫生资源消耗来看，阿来替尼同样具有优势。
在治疗费用方面，尽管研究覆盖的ALK-TKI均已纳入医保，但从年均总费用来看，阿来替尼每年的治疗总费用仅为23万余元，TKI用药之外的总费用较第三代TKI节省8000多元，较第一代TKI节省4万多元，治疗总费用能够真实反映患者及家庭每年花费在该药物上的成本，因此阿来替尼实现了兼具经济成本与安全性两方面的优势。
中位DoT、年均中位就诊次数及医疗花费，是本次研究中我最看重的三大客观因素，二阿来替尼在上述维度相比第三代和第一代TKI均更具优势，因此未来医疗机构和临床医生在使用ALK-TKI时，需要全面参考上述数据，并将数据与临床指南及RCT内容相结合，避免决策偏差，例如不应追求“100%使用”第三代、第二代或第一代药物。精准医学理念在真实临床实践中，需要结合临床特征的宏观个体化、基因与分子检测的微观个体化才能成立并落地。因此，我非常认可本次基于北京医保数据库大样本量的RWS，研究设计贴近临床，研究结论也能为临床工作者及医疗卫生管理者提供诸多参考。
杨衿记 教授
主任医师，博士生导师，博士后合作导师
广东省人民医院肿瘤医院肺内一科主任
曾留学丹麦和美国
擅长肺癌的精准治疗和转化研究
2018年度“广东好医生”
2019年度“国之名医”
2023～2025年全球前2%顶尖科学家