首届中国血液学科发展大会丨周剑峰教授：中国CAR-T细胞治疗的现状及未来

周剑峰教授：事实上，CAR-T细胞治疗是在经历了30年的发展之后率先于国外“开花结果”，目前已有四种CAR-T产品先后在美国、日本、欧洲等地区批准上市并应用于临床治疗。与之比较，中国CAR-T细胞治疗同样取得了显著的进展，根据2020年的最新数据显示，我国CAR-T治疗的临床试验的登记数量已经与美国旗鼓相当了，相关的生物技术公司也在积极研发和申报CAR-T产品。

但客观上而言，中国的CAR-T治疗现状与国外比较存在以下特点或差距：①目前仍无正式获批上市的CAR-T产品，绝大部分尚处于临床研究的阶段，商品化进程相对滞后。②在CAR-T治疗的研发和进展中，我国仍需进一步完善临床试验、人类遗传资源、基因治疗及体细胞治疗等方面的法律法规，从而促进CAR-T的快速发展。③国内发展势头良好的CAR-T产品正致力于商品化的进程中，尽管存在较多的挑战，但未来前景光明。④国内正涌现出一批医生科学家、基础研究者及生物技术公司，并针对CAR-T治疗作出了杰出的工作。总而言之，CAR-T仍是一种新兴的肿瘤治疗手段，中国在该领域持续不断投入和探索，可谓大有所为。

周剑峰教授：回顾CD19/CD20/CD22及BCMA等靶点的发现及取得研究进展的历程，我们不难得出，CAR-T有效靶点的探索是非常艰难和漫长的过程，需要进行大量的探索尝试和积累，另外随着上述CAR-T有效靶点的开发和应用于临床，欲进一步开发特别突出CAR-T靶点的难度相对更大，这有赖于CAR-T基础研究的再度深入。

除了已经证实的有效靶点之外（CD19/CD20/CD22/BCMA等），在“沉寂多年”的T细胞淋巴瘤领域中，CD7和CD5在近期的研究中显示出了一定的潜力，或许值得我们投入更多的关注度。此外，在急性髓系细胞白血病（AML）的CAR-T研究也有少许发现，当然能否最终获得突破尚需要时间去验证。在实体瘤领域，中国和美国在CAR-T有效靶点的研究工作方面基本处于平齐状态，希望能涌现出下一个突出靶点。

周剑峰教授：近年来，我国学者在国际顶级期刊、学术讲坛等多处发表了引人关注的研究，在CAR-T靶点的改良优化、机制探索或新型CAR-T的构建等方面确实取得了显著进展，但客观而论，这并不代表我国在CAR-T研究领域中产生了实质性突破，亦无概念性的更新。事实上，我国在CAR-T产品的理性化和将CAR-T治疗推向更前线等方面与国外领先水平相比较尚有一定的差距，而国外已有研究将CD19 CAR-T与自体造血干细胞移植（ASCT）进行疗效对比，其结果是极为令人期待的，因为这或许能改变疾病的临床治疗实践。因此，我国在CAR-T治疗方面取得了较为丰硕的成果，但差距也仍然存在，希望研究的队伍进一步壮大，在今后获得更大的突破。